میمون ها به خاطر شباهت های فراوان با انسان، در مدل سازی بیماری ها اهمیت بسیاری دارند٬ اما تلاش های گذشته برای اصلاح دقیق ژنی در پستانداران با شکست مواجه شده است.

سیستم CRISPR/Cas9 یک ابزار ویرایش کننده ژنی با توانایی هدف قرار دادن توالی های خاصی از DNA در ژنوم است. تاکنون سیستم CRISPR/Cas9 و دیگر روش های ویرایش ژن هدف در پستاندارانی مانند موش و موش صحرایی موفق بوده اند، اما در پریمات ها سابقه نداشته است.

دکتر جیاهائو شا (Jiahao Sha)٬ نویسنده این مقاله از دانشگاه علوم پزشکی نانجینگ (Nanjing Medical University) گفت: « پژوهش ما نشان می دهد که سیستم CRISPR/Cas9 بر مختل کردن همزمان دو ژن هدف در یک مرحله توانایی دارد، بدون آنکه جهش هایی خارج از هدف ایجاد کند. با توجه به اینکه بسیاری از بیماری های انسان به دلیل ناهنجاری های ژنتیکی به وجود می آیند، با تغییرات ژنتیکی هدفمند در میمون ها می توان به نتایج ارزشمندی در مدل بیماری های انسانی دست یافت.»

پروتئین های Cas9، که توسط مولکول های تک راهنمای RNA به جایگاه های اختصاصی در ژنوم هدایت می شوند، با شکستن DNA دو رشته ای، ایجاد جهش می نمایند. پژوهشگران با تزریق مولکول های RNA کد کننده Cas9 و نیز RNA های تک راهنمایی که برای هدف قرار دادن سه ژن خاص در مرحله تک سلولی جنینی میمون ها طراحی شده بودند، و سپس تعیین توالی ژنومی DNA پانزده جنین دریافتند که هشت جنین، شواهدی را از جهش های همزمان در دو ژن هدف نشان می دهند. سپس این جنین های اصلاح ژنتیکی شده به میمون های ماده انتقال یافت. سیستم CRISPR/Cas9 نمی تواند در جایگاه هایی از ژنوم که هدف نبوده اند، جهش تولید کند. بنابراین با بکارگیری این سیستم هدفمند می توان مدلسازی خوبی از بیماری های انسانی کرد.